AAV基因疗法火热Nature最新报告
腺相关病毒（AAV）是基因疗法中最常用的一种载体，为许多单基因疾病带来了改变治疗现状的方法，甚至还带来了治愈疾病的希望。 目前，获FDA批准上市的两款基因疗法均以AAV为载体。 1月25日，发表在NatureReviewsDrugDiscovery上的一篇分析报告中，来自英国牛津大学的研究人员对AAV基因疗法的临床试验进行了系统分析。
抵抗机制 AAV基因疗法试验分析
在作者分析的项特征性临床试验中，有94项已完成，另有51项达到了疗效终点。 每年启动的试验数量从年的5项增加到年的26项（图1a）。 大多数初步完成（primary