专注于眼科疾病基因疗法的Nightsta
近日，百健(Biogen)收购AAV基因治疗公司Nightstar，加入到基因治疗领域的激烈竞争中，Nightstar技术来自于牛津大学，其明星候选产品NSR-REP1已经进入临床3期阶段。
专注于眼科疾病基因疗法的NightstarbyTiPLab木桃▼百健收购AAV基因治疗公司Nightstar最近，AAV(腺相关病毒)基因疗法领域收购频发，继诺华收购AveXis、罗氏收购Spark之后，百健于年3月4日，宣布将以8.77亿美元(7.72亿欧元)收购NightstarTherapeutics。
NightstarTherapeutics是一家基因治疗公司，专注于开发罕见遗传性视网膜疾病的一次性疗法。通过此番收购，Biogen获得了针对眼科疾病的基因疗法管线，并加速了Nightstar在视网膜基因治疗方面的进展。
Nightstar于年从牛津大学spinout并正式成立，首先推出了两款治疗视网膜疾病的基因疗法，主要产品NSR-REP1正处于3期临床阶段，另一款NSR-RPGR正处于1/2期临床试验阶段。百健此次收购正是看中了这两款基因疗法的前景。
Nightstar还拥有丰富的临床前候选管线，包括针对Stargardt(一种常染色体隐性遗传疾病，与ABCA4基因突变有关)的NSR-ABCA4及针对Best卵黄样黄斑营养不良的NSR-BEST1。
▼NSR-REP1无脉络膜症(Choroideremia，CHM)是一种罕见的退行性X连锁遗传性视网膜疾病。CHM是X染色体隐性遗传，主要影响男性患者，每人中就有一人受到影响，目前尚无批准或有效的治疗方法。
CHM由CHM基因突变引起，该基因编码Rabescort蛋白-1(REP-1)，REP-1在视网膜细胞内蛋白质运输和代谢废物清除中起关键作用，功能性REP1的缺失导致视网膜色素上皮细胞死亡，引起脉络膜视网膜渐进性萎缩，视力逐渐丧失。
NSR-REP1用于治疗CHM，是包含重组人cDNA的一种AAV2载体，可以在眼内产生REP1。NSR-REP1已经获得FDA和EMA授予的孤儿药指定。
参见：XueK,etal.Naturemedicine.Oct;24(10).
引入功能性CHM基因可以增强REP1蛋白的表达，从而减少视网膜细胞中废物的积累并减缓视力下降。
NSR-REP1通过注射到视网膜下区域进行给药。
第一步，切除晶状体和视网膜之间的部分玻璃体，以清晰观察注射部位；
第二步，网膜下空间用少量平衡盐溶液产生气泡；
第三步，将NSR-REP1注射在平衡盐溶液气泡内。
来源：Nightstar
